PowerPoint Presentation

תמליל

1 מצגת חברה יולי 2020

2 א( ב( ג( מידע המפורט במצגת זו בקשר עם תיאור התרופות המפותחות על ידי הקבוצה, ויתרונותיהן, לרבות הערכות הנהלת החברה בקשר עם התאמתן, חדירתן לשווקי התרופות וכן לוחות הזמנים לגבי פיתוחן, הינו בגדר מידע צופה פני עתיד. מידע זה הינו בלתי ודאי ומבוסס על האינפורמציה הקיימת בידי הקבוצה. תוצאות פיתוח התרופות בפועל עשויות להיות שונות באופן מהותי מן התוצאות ומן המידע המשתמעים ממידע זה, שכן: הניסויים החברה, במעבדה הקבוצה ו/או עשויה בבעלי להחליט אשר חיים, להפסיק יצביעו את אף הפיתוח אי על של התאמת מבין מי ( לעניין תיאור התרופות ויתרונותיהן - כחלק בלתי נפרד מתהליך המחקר והפיתוח של תרופות, עשויים להתעורר התרופה התרופות אדם; לבני גורמים ונסיבות אשר לא יביאו לידי ביטוי את היתרונות כמתואר לעיל. בנוסף, אין ודאות כי במהלך ביצוע הניסויים הקליניים בבני אדם לא תתעוררנה תופעות שונות שלא נצפו במהלך לעניין ( לוחות הזמנים וצפי להמשך הפיתוח של הניסיון על מבוסס זה מידע - התרופות המקצועי של הקבוצה ועל לוחות הזמנים המקובלים בתחום זה, עם זאת בפועל עשויים להתפתח עיכובים שלא ניתן לצפותם ויתכן כי קצב התקדמות שלבי המחקר והפיתוח בפועל יהיו שונים מאלו המפורטים לעיל, וזאת בשל אופיו של תחום המחקר והפיתוח והקושי באמידתו בצורה מדויקת. יתר על כן, אם יתברר כי הליך הפיתוח אינו מתקדם בהתאם לתכניות הנהלת חברות אחרות בשוק, אשר מתחרות במוצרי הקבוצה אשר בפיתוח. המפותחות על מידע צופה פני העתיד בנוסף, ( ידה; קיימת האפשרות יושלם כי של פיתוחן תרופות ומוצרים ידי על נוספים 2

3 סקירה כללית 3 חברה מובילה בתחום הרפואה המשקמת מספר תרופות תאיות המופקות מהשלייה ואינן דורשות התאמה למטופל שני ניסויים מתקדמים בשלב III בטרשת עורקים בגפיים התחתונות,(CLI) המקושרת עם סיבוכי סכרת, ובשיקום שריר מידע קליני חיובי אודות בטיחות ויעילות ממאות מטופלים ברחבי העולם טכנולוגיית ייצור ייחודית המפיקה מוצרים תאיים באיכות גבוהה ובהיקף מסחרי פלטפורמת קניין רוחני חזקה (עם למעלה מ- 120 פטנטים מאושרים) חברה ציבורית הנסחרת בנאסדק ובבורסה לני"ע בתל אביב יתרת מזומנים כ- 44 מיליון דולר (נכון ל מיליון דולר שגויסו במאי כ- 150 עובדים (2020

4 הצורך ברפואה תאית תוחלת חיים ארוכה יותר תוחלת החיים עלתה באופן משמעותי, כמעט 2 מיליארד אנשים ברחבי העולם צפויים להיות מעל גיל 60 עד שנת 2050 (ארגון הבריאות העולמי) הפן האנושי הזדקנות מקושרת לעתים קרובות עם מצבים רפואיים אשר רבים מהם עדיין נותרים ללא מענה רפואי ראוי הפן הכלכלי משקי הכלכלה הגדולים בעולם צריכים להתמודד גידול משמעותי בהוצאות מערכות הבריאות עם כיום מורכבות המחלה טיפולים חדשניים נדרשים על מנת לטפל במחלות מורכבות 4

5 הפקת תאים משלייה מקור תאי ללא סוגיות אתיות (נחשב כיום כפסולת רפואית) מקור עשיר ומגוון בעל יתרונות ביולוגים משמעותיים תורמות צעירות מקור שאינו מוגבל וקל לאיסוף טיפול בלמעלה מ- 20,000 מטופלים מכל שלייה 5 פרויקט השלייה - הושק ע"י מכון הבריאות הלאומי האמריקאי (NIH) במטרה להעמיק את המחקר בנוגע לתפקידה וחשיבותה של השילייה

6 מתקן ייצור תעשייתי מוכן לשיווק טכנולוגיית ייצור מבוקרת, אוטומטית, יעילה ומתאימה לייצור בכמויות מסחריות פלטפורמה תעשייתית מוכנה לשיווק מערכת ביו-ריאקטור מתקדמת המספקת סביבה תלת מימדית (3D) עבור התאים, המדמה את התנאים בגוף האדם שליטה על גידול התאים בתוך מערכות הביו- ריאקטור מאפשרת ייצור של מספר מוצרים ייחודיים המוגנים בפטנטים 66 תהליך הייצור מאושר ע"י:

7 פלוריסטם בשקופית אחת אפקט שיקום ארוך טווח הפרשה איטית של חלבונים בהתאם לסיגנלים מהגוף הזרקה פשוטה לשריר תרופת מדף ללא צורך בהתאמה גנטית טכנולוגיה ייחודית שלייה

8 פייפליין- התוויות קליניות מתקדמות III התוויה מוצר מימון מיקום פרה-קליני שלב שלב II שלב I PLX-PAD טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (CLI) ארה"ב אירופה, ישראל PLX-PAD שיקום שריר לאחר שבר בצוואר הירך ארה"ב אירופה, ישראל PLX-PAD תסמונת מצוקה נשימתית חריפה עקב קורונה ארה"ב (הוגש באירופה) PLX-R18 תסמונת קרינה חריפה * (ARS) ארה"ב מסלול חוק בעה"ח של ה- FDA PLX-PAD צליעה לסירוגין (IC) ארה"ב, אירופה, דרום קוריאה, ישראל PLX-PAD מחלת השתל מול המאכסן (cgvhd) ישראל 8 PLX-R18 כשל לאחר השתלת מח עצם * מעמד תרופת יתום מה- FDA ארה"ב, ישראל

9 PLX-PAD מחלות עורקים היקפיות 9

10 (CLI) מחלות עורקים היקפיות- טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות נגרם על CLI ידי הצטברות שומן בעורקי הרגל, דבר החוסם את גורמי הסיכון כוללים עישון, סכרת, משקל עודף, בעיות לב חולי סיכון CLI סובלים מכאב חמור, פצעים בעור, גבוה לקטיעת רגל ותמותה עד 35% מהחולים אינם מתאימים להליך נמקים ברקמות ניתוחי וכלי דם 5 Year Mortality Rate Inpatient & Outpatient Treatment Costs by Rutherford Category זרימת הדם התקינה ולחץ ואיכות חיים דם ירודה גבוה הצטברות חומר שומני בדפנות העורקים 10 PLX-PAD מיועד לטפל במחלה באמצעות הפחתת דלקתיות ויצירת כלי דם לטובת הגברת זרימת הדם אל הגפה

11 התפתחות קלינית ב- PAD הושלמו שני ניסויים שלב I ב- CLI ארה"ב וגרמניה (N=27) פרופיל בטיחות חיובי הגברת איחוי הרקמות, הפחתה של 60% בסיכוי למוות או קטיעה קביעת מינונים- שני טיפולים של 300 מיליון תאים, בפער של חודשיים הושלם ניסוי שלב II בצליעה לסירוגין (IC) ארה"ב, גרמניה, דרום קוריאה וישראל (172=N) פרופיל בטיחות חיובי A1c והמוגלובין CRP הגדלה משמעותית של מרחק ההליכה, הפחתה בצורך בניתוח ושיפור ברמות אישור מתווה הניסוי של ניסוי שלב III הכולל מינון (300 מיליון תאים) ואופן הטיפול (2 הזרקות) 11

12 ניסוי שלב III טרשת עורקים חמורה בגפיים (N=246) ניסוי מתמשך שלב III ב- CLI ארה"ב, אירופה וישראל הושלם גיוס של יותר מ- 80% מאוכלוסיית המחקר נבחרנו למסלול רגולטורי מואץ באירופה צפי לקריאת תוצאות ביניים בתחילת הרבעון הרביעי הקלנדרי של שנת 2020, לאחר סיום דיונים עם ה- FDA וה- EMA בדבר קריאת הנתונים, אישור ההבנות הכוללות את יעד הניסוי, תזמון ונהלים של עיבוד הנתונים לאור מגבלות הנובעות ממגיפת הקורונה 12 Disclaimer: The results presented above are a small sample of the ongoing trial, chosen by the principal investigator, and are not representative of the full trial population. These results may not be typical and could be materially different from the results reported at the completion of the trial. Investors are cautioned to consider this sample data at their own risk.

13 ניסוי שלב III טרשת עורקים חמורה בגפיים ניסוי שלב III אקראי, עיוור, מבוקר עם פלסבו (2:1) חולי CLI עם אבדן רקמות מזערי, שאינם מתאימים להליך ניתוחי אוכלוסיית הניסוי ארה"ב, גרמניה, אנגליה, פולין, הונגריה, צ'כיה, בולגריה, מקדוניה, ישראל מדינות 246 מטופלים גודל המדגם 300 מיליון תאים לעומת פלסבו (יחס של ( 2:1 מינונים הזרקות לתוך השריר (IM) לרגל הפגועה, פעמיים בטווח של 8 שבועות התנהלות הניסוי משך זמן עד לאירוע קטיעה או מוות AFS) ( נקודת היעד המרכזית הקלה על כאב, ריפוי פצעים, איכות חיים, רמת החמצן בדם,TcPO2 ר מ ו ת נקודות יעד נוספות ציטוקינים 52 שבועות תקופת מעקב 13 מענק של 7.6 מיליון מתכנית הורייזן 2020 של האיחוד האירופי

14 PLX-PAD שיקום שריר 14

15 שיקום שריר לאחר שבר בירך ככל שהאוכלוסיה מתבגרת, כמות המקרים של שבר בירך עולה מספר המקרים של שבר בירך צפוי לעלות ל- 6 מיליון עד שנת 2050 שבר בירך עלול להוביל לסיבוכים חמורים הכוללים כאב, ירידה בתפקוד ונכות שיעור תמותה של עד 36% בשנה הראשונה לאחר השבר בשל מחלות המקושרות עם חוסר ניידות כיום אין טיפולים מאושרים עבור שיקום שריר לאחר ניתוח או לטיפול בשרירי שלד חלשים Source: Simran Mundi, Bharadwaj Pindiprolu, Nicole Simunovic, Mohit Bhandari Kannus P, Parkkari J, Sievänen H, et al. Epidemiology of hip fractures PLX-PAD מיועד לעודד שיקום שריר ולתרום לנפח ולחוזקו של השריר

16 שיקום שריר ניסוי שלב II/I ב- PLX-PAD לטיפול בפציעת שריר לאחר ניתוח החלפת מפרק ירך (20=N) רגל מקבילה (לא נותחה) שינוי בכוח השריר שיפור של 4000% P=0.012 שינוי בכוח השריר שיפור של 500% P= שינוי בנפח השריר שיפור של 300% P= PLX-PAD הראו עליה משמעותית בחוזק ונפח השריר בהשוואה לפלסבו זהו הניסוי הראשון שהציג יעילות של טיפול תאי בפגיעות שריר

17 ניסוי שלב III שיקום שריר לאחר שבר בירך הושלם גיוס של למעלה מ- 60% מהמשתתפים בניסוי ניסוי שלב III אקראי, עיוור, מבוקר עם פלסבו אוכלוסיית הניסוי חולים הסובלים מפגיעת שריר לאחר שבר בירך מדינות גודל המדגם ארה"ב, 240 גרמניה, אנגליה, מטופלים דנמרק, ישראל 150 מיליון תאים לעומת פלסבו (יחס רנדומאלי של ( 1:1 מינונים התנהלות הניסוי הזרקות לתוך השריר (IM) לרגל המנותחת ביום הניתוח מדדי ביצוע פיזיים לאחר 26 שבועות SPPB) ( נקודת היעד המרכזית נקודות יעד נוספות חוזק שריר, מסה ונפח שריר, משך תקופת אשפוז, מדידת הגפיים התחתונות 26 שבועות (יעילות), 52 שבועות (בטיחות ( תקופת מעקב 17 מענק של 7.4 מיליון מתכנית הורייזן 2020 של האיחוד האירופי

18 PLX-PAD וירוס הקורונה COVID-19 18

19 תאי PLX כטיפול למקרי COVID-19 קשים המלווים בתסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS) זיהום מנגיף הקורונה (SARS-CoV-2) גורם למספר מחלות נשימה קשות הכרוכות בצורך בטיפול נמרץ ושיעור תמותה גבוה. מחקרים גילו כי דלקת ריאות הינה הסיבוך השכיח ביותר בעקבות זיהום זה, ואחריה תסמונת מצוקה נשימתית חריפה *(ARDS) סערת ציטוקינים מתייחסת לשחרור מוגזם ובלתי מבוקר של ציטוקינים (סוג חלבונים) מתבטאת באי ספיקת איברים ומדדי דלקת גבוהים. במקרה של דלקת ריאות עקב וירוס של חדירת תאים דלקתיים וסערת ציטוקינים עשויים להוביל לפגיעה חמורה בכליות, ARDS תאי PLX הינם תאים אלוגנאיים דמויי מזנכימליים, בעלי השפעה מווסתת על המערכת החיסונית. באמצעות עידוד יצירת תאים מווסתי דלקת במערכת החיסונית הטבעית, ביניהם תאי T הרגולטוריים ומקרופאגים מסוג M2, הם עשויים למנוע או לצמצם את עוררות היתר המסוכנת של המערכת החיסונית תאי PLX עשויים להפחית את שכיחותם ו/או חומרתם להוביל בתקווה לפרוגנוזה טובה יותר עבור החולים פרופיל בטיחות חיובי דלקת של ריאות נצפה בניסויים קליניים עם מאות מטופלים ברחבי העולם ופנאומוניטיס מעודדי דלקת, לרוב הקורונה, מספר גדול ומוות** ובכך 19 *Wang 2020, Guan 2020 **Channappanavar 2017, Zhang 2020 PLX-PAD הינו בעל יכולות חיסוניות ונוגדות דלקת ובעל פוטנציאל להוביל לעידון החומרה של דלקת ריאות נגיפית

20 תוצאות מעקב של 28 בתוכנית טיפול החמלה בישראל וניסוי שלב II בארה"ב ימים אחר חולי COVID-19 וארה"ב, פלוריסטם דיווחה (14 במאי 2020) על השלמת 28 ימי מעקב אחר (1 8 בארה"ב ו- 7 בישראל) מתוך 18 חולי COVID-19 מונשמים, שטופלו כחלק מתוכנית טיפול החמלה בישראל וארה"ב: שיעור הישרדות של 87.5% 75% מהחולים נותקו ממכונות ההנשמה 62.5% מהחולים שוחררו מבתי החולים בהמשך לאישור ה- FDA של בקשת פלוריסטם לניסוי שלב - II בקשה לגילוי תרופה חדשה IND) הודיעה החברה על הפעלת אתרים קליניים ותחילת גיוס המטופלים בארה"ב ב),COVID-19- בקשה לאישור ניסוי קליני אנו מצפים לספק עדכונים תוכנית הרחבת הנגישות למימון ממשלתי (CTA) הוגשה באירופה נוספים מספר שבועות לאחר תחילת הניסוי לטיפול Expanded Access Program (EAP) - במקביל בארה"ב בכפוף - ובאירופה 20

21 כטיפול בסיבוכים הקשורים ל- COVID-19 PLX-PAD ניסוי שלב II אקראי, עיוור, מבוקר עם פלסבו אוכלוסיית הניסוי חולים בוגרים, מאושפזים, מצונררים ומונשמים, הסובלים מכשל נשימתי ומתסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS) כתוצאה מווירוס הקורונה ארה"ב (בקשה לניסוי הוגשה באירופה ( מדינות 140 מטופלים גודל המדגם 600 מיליון תאים בהזרקה אחת מתווה הניסוי 300 מיליון תאים - ב- 2 טיפולי הזרקות 300 מיליון תאים בהזרקה אחת, פלסבו בהזרקה אחת פלסבו בהזרקה אחת פלסבו- ב- 2 טיפולי הזרקות הזרקות לתוך השריר IM) ( התנהלות הניסוי נקודת היעד המרכזית מספר הימים ללא הנשמה (תוך 28 ימים ( נקודות יעד נוספות הגורמים לתמותה; משך ההנשמה המלאכותית, שיפור ממוצע ביחס לבסיס במדד הדרגתי בן 7 דרגות, ימים ללא טיפול נמרץ, ימים ללא אשפוז ימים (יעילות עיקרית), 52 שבועות (בטיחות ( תקופת מעקב

22 PLX-R18 המטולוגיה 22

23 תכניות המטולוגיות (ARS) תסמונת קרינה חריפה (ARS) ניסויים בוצעו ומומנו ע"י משרד הבריאות (NIH) ומשרד הביטחון (DOD) האמריקאי ה- FDA אישר את בקשה לפרוטוקול שימוש IND) במקרה של אירוע גרעיני PLX-R18 ב) מעמד תרופת יתום FDA ניסוי שלב N=24 I כשל לאחר השתלת מח עצם ניסוי פתוח המאפשר ניתוח נתונים מתמשך אתרים קליניים בארה"ב וישראל מעמד תרופת יתום FDA לטיפול בפגיעות קרינה חמורות נתונים משתי הקבוצות הראשונות בניסוי הראו ש- PLX-R18 הוביל להגברת יצירת טסיות ותאי דם אדומים, ובשל כך הקטין את מספר העירויים הדרושים 23 PLX-R18 מיועד לעודד את מח העצם להתאוששות וליצירת תאי דם (אדומים, לבנים, טסיות)

24 כטיפול ב- ARS PLX-R18 (חוק בעה"ח של ה- FDA ),(U.S. National Institutes of Health NIH) סדרה של ניסויים שבוצעו ע"י משרד הבריאות בחנו את PLX-R18 כטיפול פוטנציאלי ל- ARS האמריקאי 24

25 EIB הסכם מימון לא מדלל בסך 50 מיליון אירו בנק ההשקעות האירופאי (EIB) חתם על הסכם מימון לא מדלל בסך 50 מיליון אירו עם פלוריסטם המטרה: לתמוך בפעילות המחקר והפיתוח של פלוריסטם באיחוד האירופאי, לקידום נוסף של פלטפורמת הטיפול התאי והרפואה המשקמת, ולסייע בכניסתם לשוק של המוצרים המצויים בניסויים קליניים דגש מיוחד על התפתחות קלינית של תאי PLX כטיפול בסיבוכים הקשורים ל- COVID-19 המימון יתמוך בהוצאות הפרוייקט בשיעור שלא יעלה על 50% הסכום יהיה זמין לחברה במשך 3 שנים וישולם בשלושה תשלומים, בכפוף להשגת אבני דרך קליניות, רגולטוריות וטכנולוגיות כאשר התשלום הראשון יהיה בסך של 20 מיליון אירו, השלום השני בסך 18 מיליון אירו והתשלום השלישי 12 מיליון אירו הסכום יוחזר ל- EIB לאחר 5 שנים ממועד קבלת התשלום הראשון והשני, ובשני תשלומים שנתיים, החל מהשנה הרביעית ממועד קבלת התשלום השלישי, עם ריבית של 4%-3% לכל תשלום EIB תהיה רשאית לקבל תמלוגים מהכנסות עתידיות במשך 7 שנים החל משנת 2024, בשיעור של 2.3%-0.2% מההכנסות, בהתאם לדירוג סכומים מוגדר מראש 25

26 תמיכה רגולטורית וממשלתית Regulatory support Governmental agencies collaborators and projects 26

27 הסכמי שיתופי פעולה פלוריסטם שומרת על זכויות פטנטים וייצור בכל השותפויות 27

28 הנהלת החברה יקי ינאי מנכ"ל ונשיא זמי אברמן יו"ר פעיל אפרת ליבנה- הדס סמנכ"ל משאבי אנוש ליאור רביב סמנכ"ל תפעול ופיתוח חן פרנקו-יהודה סמנכ"ל כספים לירן שני, MD סמנכ"ל קליניקה ורגולציה רחלי אופיר Ph.D. סמנכ"ל מחקר וקניין רוחני אורלי עמירן סמנכ"ל הבטחת איכות אפרת כדורי דירקטור שיווק ופיתוח עסקי 28

29 Israel U.S