מצגת של PowerPoint

תמליל

1 מצגת חברה 2017 יולי

2 עדימ טרופמה תגצמב וז רשקב םע רואית תופורתה תוחתופמה לע ידי,הצובקה,ןהיתונורתיו תוברל תוכרעה תלהנה הרבחה רשקב םע,ןתמאתה ןתרידח יקוושל תופורתה ןכו תוחול םינמזה יבגל,ןחותיפ וניה רדגב עדימ הפוצ ינפ.דיתע עדימ הז וניה יתלב יאדו ססובמו לע היצמרופניאה תמייקה ידיב.הצובקה תואצות חותיפ תופורתה לעופב תויושע תויהל תונוש ןפואב יתוהמ ןמ תואצותה ןמו עדימה םיעמתשמה עדיממ,הז :ןכש )א ( ןיינעל רואית תופורתה ןהיתונורתיו - קלחכ יתלב דרפנ ךילהתמ רקחמה,תופורת לש חותיפהו םייושע ררועתהל םימרוג תוביסנו רשא אל ואיבי ידיל יוטיב תא תונורתיה ראותמכ.ליעל,ףסונב ןיא תואדו יכ ךלהמב עוציב םייוסינה םיינילקה ינבב םדא אל הנררועתת תועפות תונוש אלש ופצנ ךלהמב םייוסינה הדבעמב וא/ו ילעבב,םייח רשא ועיבצי ףא לע תמאתה יא הפורתה ינבל ;םדא )ב ( ןיינעל תוחול םינמזה יפצו לש חותיפה ךשמהל תופורתה עדימ - ססובמ הז לע ןויסינה יעוצקמה לש הצובקה לעו תוחול םינמזה םילבוקמה םוחתב,הז םע תאז לעופב םייושע חתפתהל םיבוכיע אלש ןתינ םתופצל ןכתיו יכ בצק תומדקתה יבלש רקחמה חותיפהו לעופב ויהי םינוש ולאמ םיטרופמה,ליעל תאזו לשב ויפוא לש םוחת רקחמה חותיפהו ישוקהו ותדימאב הרוצב.תקיודמ רתי לע,ןכ םא ררבתי יכ ךילה חותיפה וניא םדקתמ םאתהב תוינכתל תלהנה,הרבחה הצובקה היושע טילחהל קיספהל תא לש חותיפה ימ ןיבמ תופורתה תוחתופמה לע ;הדי )ג (,ףסונב תמייק תורשפאה יכ םלשוי תופורת לש ןחותיפ םירצומו םיפסונ לע תורבח ידי תורחא,קושב תורחתמ רשא הצובקה ירצומב רשא.חותיפב דיתעה ינפ הפוצ עדימ 2

3 הצורך ברפואה תאית משך חיים ארוך יותר כמעט 2 מיליארד איש ברחבי העולם צפויים לחיות מעל גיל 60 עד שנת 2050 (ארגון הבריאות העולמי) תוחלת החיים של נשים במדינות מפותחות:

4 ההשפעה האנושית גיל מבוגר מאופיין לעיתים קרובות במצבים רפואיים מאתגרים אשר רבים מהם עדיין ללא טיפול קיים. מסלולים רגולטוריים מואצים כבר זמינים ברחבי העולם ומוצעים בכדי לקצר את זמן ההגעה לשוק עבור טיפולים אלו ההשפעה הכלכלית הצורך ברפואה תאית חלק ממערכות הבריאות הגדולות בעולם החלו להתמודד עם עליה משמעותית בהוצאות הבריאות. בשל כך, חיוני ביותר כיום למצוא דרכי טיפול חדשניות במטרה לצמצם את עלויות הטיפול, הוצאות האשפוז והתרופות הנלוות 4

5 שינויים בסביבה הרגולטורית

6 גידול בתחום הביוטכנולוגיה העלייה בתוחלת החיים הובילה להגדלת הצורך בפיתוחים חדשניים בתחום הבריאות משקיעים רבים וקרנות הון המודעים היטב למאפיינים הדמוגרפיים הללו, החלו להשקיע משמעותית בתחום מניות בתחום הבריאות, ובמיוחד ביוטכנולוגיה, היוו את אחד המגזרים החזקים ביותר בחמש השנים האחרונות 6

7 סקירה כללית חברה ביו-רפואית המפתחת תרופות תאיות המופקות מהשלייה האנושית לאחר הלידה תאי ה PLX משחררים מגוון חלבונים המגיבים לאותות מגוף המטופל ואינם מצריכים התאמה גנטית טכנולוגיית 3D ייחודית המאפשרת גידול בהיקף נרחב, יעיל ומבוקר של מוצרים תאיים שונים פייפליין קליני מתקדם עם מספר ניסויים לקראת שיווק 7

8 תקציר פיננסי חברה ציבורית הנסחרת בנאסד"ק ובבורסה לני"ע בת"א- פלתר PSTI / שווי שוק של כ- 130 מיליון דולר יתרת מזומנים וני"ע סחירים של כ מיליון דולר (נכון ל 31 למרץ, 2017) במהלך 2016 כ- 180 זכינו במענקים בסך 12 מיליון דולר: הורייזן 2020 של האיחוד האירופאי- כ- 8 מיליון דולר לתמיכת ניסוי CLI שלב III ממשלת ישראל- קרן בירד- עובדים כ- 3 מיליון דולר כ- 1 מיליון דולר (13 PhD, 6 MD) למעלה מ 100 פטנטים מאושרים וכ- 120 פטנטים בהליכי רישום 8

9 פלטפורמה טכנולוגית PLX תכניות קליניות 9

10 טכנולוגיית ייצור ייחודית יכולת ייצור שנתית של כ 150 אלף מנות 10

11 מפעל ייצור מאושר על ידי ה,FDA גרמניה,(PEI) האיחוד האירופאי,(EMA) יפן,(PMDA) דרום קוריאה וישראל, לגידול תאים בטכנולוגיית 3D עבור ניסויים מתקדמים לאישור המוצר ולשיווק 11

12 טכנולוגיית ה- PLX : מפלא הלידה ועד תרופות לכל 12

13 הפקת תאים משילייה מקור עשיר ומגוון תורמות צעירות ללא סוגיות אתיות מקור בלתי מוגבל קל לאיסוף (נחשב כפסולת רפואית) הפקה של למעלה מ- 75,000 מנות של 100 מיליון תאים מכל שלייה פרויקט השלייה - הושק ע"י מכון הבריאות הלאומי האמריקאי (NIH) במטרה להעמיק את המחקר בנוגע לתפקידה וחשיבותה של השילייה 13

14 פלטפורמה טכנולוגית PLX תכניות קליניות 14

15 התוויות קליניות ניסויים מתקדמים לפני שיווק מוצר מיקום פרה-קליני שלב 1 שלב 2 שלב 3 שיווק התוויה טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות *(CLI) ארה"ב/ אירופה PLX - PAD יפן מסלול רגולטורי מהיר שבר בצוואר הירך** ארה"ב / אירופה PLX - PAD תסמונת קרינה חריפה (ARS) ארה"ב ניסוי פיבוטלי דרך מסלול חוק החיות של ה FDA PLX - R18 15 * ניסוי רב-לאומי. בארה"ב- ניסוי שלב 3, באירופה- ניסוי דרך המסלול הרגולטורי המהיר המאפשר שיווק מוקדם ** בכפוף לאישור EMA / FDA

16 PLX-PAD מפחית דלקתיות מעודד יצירת כלי דם חלופיים מעודד שיקום פגיעות שריר ורקמות מחלות עורקים היקפיות פציעות אורתופדיות 16

17 מכניזם הפעולה של PLX-PAD 17

19 מחלות עורקים היקפיות (PAD) PAD נגרם על ידי הצטברות שומן בעורקים, דבר החוסם את זרימת הדם התקינה צליעה לסירוגין (IC) היא מצב מוקדם של המחלה, בעוד טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (CLI) היא מצב מתקדם חולי CLI סובלים מכאב חמור בעת מנוחה, פצעים בעור, נמק ברקמות ואיכות חיים ירודה עם סיכון גבוה לקטיעת רגל ותמותה 5-6 מיליון איש בארה"ב ואירופה סובלים מ- CLI עלות מוערכת לטיפול בארה"ב היא למעלה מ 25 מיליון דולר לשנה* כ 40% מהחולים אינם מתאימים להליך צינתור והינם בעלי שיעור קטיעה גבוה 19 Sage Group *מקור :

20 פרויקט טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (CLI) תכנית פיתוח קלינית ורגולטורית לקראת שיווק ניסוי שלב III עם 250 מטופלים, אתרים קליניים בארה"ב ואירופה מתווה ניסוי ייחודי המאפשר איסוף מידע קליני רב ומספר מטופלים נמוך יחסית היתכנות לאישור שיווק מוקדם באירופה דרך המסלול הרגולטורי המהיר של ה EMA מענק של 8 מיליון דולר למימון הניסוי מהאיחוד האירופאי ניסוי פיבוטלי עם 75 מטופלים, אתרים קליניים ביפן הקמת מיזם משותף עם SOSEI לפיתוח קליני ושיווק PLX-PAD הניסוי ימומן וינוהל במלואו על ידי המיזם המשותף זכויות שיווק בטריטוריה היפנית לטיפול בCLI אישור מוקדם לשיווק ותכנית שיפוי ממשלתית דרך המסלול לרפואה משקמת של ה PMDA המהיר 20

21 אבני דרך PAD השלמת העסקה עם Sosei והקמת H JV תחילת ניסוי פיבוטלי CLI ביפן- H תוצאות קליניות מניסוי שלב II בצליעה לסירוגין (IC) 172 מטופלים- H נתוני ביניים מניסוי שלב III ב- CLI דרך המסלול הרגולטורי המהיר באירופה- H / H

23 פגיעות אורתופדיות- הוכחות קליניות משמעותיות פציעת שריר לאחר ניתוח החלפת מפרק ירך (N=20) בפגיעה טראומטית נפגעים כלי דם ורקמות רכות- שרירים וגידים Improvement of 500% P=

24 פגיעות אורתופדיות- הוכחות קליניות משמעותיות פציעת שריר לאחר ניתוח החלפת מפרק ירך (N=20) בפגיעה טראומטית נפגעים כלי דם ורקמות רכות- שרירים וגידים Improvement of 300% P=

25 פגיעות אורתופדיות- הוכחות קליניות משמעותיות פציעת שריר לאחר ניתוח החלפת מפרק ירך (N=20) בפגיעה טראומטית נפגעים כלי דם ורקמות רכות- שרירים וגידים 25

26 אורתופדיה - שבר בירך שבר בצוואר הירך נחשב כיום לצורת השבר הנפוצה ביותר של הירך 21 st דולר מיליארד בכ- נאמדת בארה"ב השנתית הטיפול עלות וצפויה לעלות בשל הזדקנות האוכלוסייה שיעור תמותה של עד 36%* בקרב המטופלים תכנית PLX-PAD לשבר בצוואר הירך צפויה להתאים למסלול ה- המהיר של הרגולטורי המסלול וכן האמריקאי Century Cures Act האיחוד האירופאי ניסויים קודמים הראו שטיפול בתאי PLX-PAD מעודד שיקום שריר פגוע החלפת ניתוחי של התוצאות בשיפור משמעותי תפקיד לשחק ויכול מפרק ירך, שמספרם הולך וגדל * 26

27 PLX-R18 מעודד שיקום של מח עצם פגום מעודד הפקת תאי דם (לבנים, אדומים דם) וטסיות תסמונת קרינה חריפה (ARS) אינדיקציות המטולוגיות 27

28 מכניזם הפעולה של PLX-R18 28

30 שת"פ עם הממשל האמריקאי לפרויקט הקרינה (ARS) 30 לחברה גם הסכם שיתוף פעולה אסטרטגי עם ביה"ח האוניברסיטאי בפוקושימה, יפן, לניסויים משותפים בתאי PLX-R18 לבחינת פוטנציאל הריפוי במקרים של פגיעות קרינה

31 I תוצאות קרינה ניסויים שלב 31

32 I תוצאות קרינה ניסויים שלב 32

33 (NHP) II תוצאות קרינה ניסויים שלב כל המינונים של PLX-R18 שנבחנו הראו שיפור באחוזי השרידות בהשוואה לקבוצות הבקרה של 85% 4 המינונים שני הנמוכים יותר, הובילו לק"ג, תאים מיליון ו- 10 מיליון לשיעור שרידות בחיות שהוקרנו, בהשוואה ל- 50% בקבוצות שלא טופלו שיפור בספירות הדם (נויטרופילים ולויקוציטים) ברמות קרינה שונות טיפול בחיות שלא הוקרנו לא פגע בבטיחותן את לקבוע צורך אין רמת החשיפה התרופה מתן לפני (משמעותי במיוחד בתרחישים הדורשים טיפול מהיר באוכלוסייה גדולה, כמו במצב חירום גרעיני) מעבר מוצלח מחיות קטנות לגדולות, של החיים בעלי מסלול ידי על שנדרש כפי ה- FDA (FDA s Animal Rule pathway) 33

34 (NHP) II תוצאות קרינה ניסויים שלב Group Females Males Females and Males Total NR-00 3/3 = 100% 3/3 = 100% 6/6 = 100% 6/6 = 100% NR-04 3/3 = 100% 3/3 = 100% 6/6 = 100% NR-10 3/3 = 100% 3/3 = 100% 6/6 = 100% NR-20 3/3 = 100% 3/3 = 100% 6/6 = 100% 18/18 = 100% R-00 1/3 = 33% 2/3 = 67% 3/6 = 50% 3/6 = 50% R-04 2/3 = 67% 3/3 = 100% 5/6 = 83% R-10 3/4 = 75% 3/3 = 100% 6/7 = 86% 15/19 = 79% only 11/13= 85% R-20 2/3 = 67% 2/3 = 67% 4/6 = 67% Radiated הוקרנו :R Non-Radiated לא הוקרנו :NR Not Treated לא טופלו :R R: 4 מיליון תאים לק"ג 10-R: 10 מיליון תאים לק"ג 20-R: 20 מיליון תאים לק"ג מקרא: 34

35 אודות מסלול בעלי החיים של ה- FDA מסלול הרגולציה של בעלי החיים מאפשר תחליף לניסויים בבני אדם במחלות בהן ניסויים כאלה אינם אתיים או מעשיים, כגון ARS ה- FDA משתמש בניסויי יעילות בבעלי חיים ונתוני בטיחות בבני אדם כבסיס לאישור המוצר לשיווק אישור שיווק על פי חוק הרגולציה בבעלי חיים של הFDA עשוי לאפשר את השימוש ב PLX-R18 לטיפול במגוון התוויות נוספות, כגון כשל בהשתלת מח עצם או פגיעה בתפקוד מח עצם כמו במקרה של כימותרפיה עקב טיפול בסרטן מה השלב הבא עבור PLX-R18 בטיפול בקרינה? נתונים מניסוי הפיילוט יקבעו את תכנון הניסוי הפיבוטלי דיונים מתמשכים עם סוכנויות ממשלת ארה"ב בנוגע חירום של PLX-R18 למימון הניסוי הפיבוטלי וחתימה על חוזה הצטיידות למאגרי 35

36 שימוש ב- PLX-R18 באינדיקציות המטולוגיות נוספות ניסוי קליני שלב I בארה"ב לטיפול בכשל בהשתלת מח עצם N=30 ניסוי פתוח המאפשר ניתוח נתוני ביניים (BIRD) שיתוף פעולה עם מרכז הדם בניו יורק בכדי להעריך את PLX-R18 כטיפול תומך להשתלת דם טבורי מענק של 900,000 דולר מהקרן הדו-לאומית של ארה"ב-ישראל למחקר ופיתוח תוצאות הניסויים לטיפול בקרינה הראו יעילות טיפול במינוני קרינה שונים, טיפולי במקרי כשל במח העצם כמו בטיפולי כימותרפיה דבר המעיד על פוטנציאל 36

37 אבני דרך צפויות PLX-R18 תחילת ניסוי פיבוטלי ב H / H ARS הסכם עם ממשלת ארה"ב עבור H2/2017 ARS נתונים קליניים מניסוי open label שלב I ב- HCT H2/2017 נתונים פרה-קליניים מפוקושימה- H2/2017 נתונים פרה-קליניים מבנק הדם של ניו יורק- H2/

38 אסטרטגיה שיווקית הסכמי רישוי עם חברות פארמה להתוויות עם אוכלוסיית חולים גדולה מכירות ישירות להתוויות עם אוכלוסיית חולים קטנה יחסית ומחיר שוק גבוה.1.2 מכירות ישירות לממשלות קרינה חריפה עבור התווית תסמונת (ARS).3 38

39 הסכמי שיתופי פעולה שותף התוויה מבנה ההסכם צליעה לסירוגין, טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (IC, CLI) רישיון לדרום קוריאה בלבד מחלת קרינה חמורה (ARS) מחלת קרינה חמורה (ARS) מיזם משותף לאחר אישור שיווק על ידי הרשויות בדרום קוריאה תמיכה בפרויקט הקרינה עם PLX-R18 פלוריסטם תספק תאים וידע מדעי, מימון הניסויים ע"י האוניברסיטה פלוריסטם שומרת על הקניין הרוחני וזכויות פיתוח וייצור בכל השותפויות מחלת קרינה חמורה (ARS),CLI אימונולוגיה אורטופדיה קרדיוסקולר תמיכה בהשתלת דם טבורי עריכת ניסוי לבחינת תאי PLX-R18 לטיפול בתסמונת קרינה והבנת מנגנון הפעולה מחקר לבחינת התכונות האימונולוגיות היחודיות של השלייה ומכניזם פעולה של התאים מחקר לבחינת תאי PLX-R18 כתמיכה בהשתלת דם טבורי, מימון של 900 אלף דולר מקרן BIRD 39

40 נקודות עיקריות להשקעה PLX נסחרת בבורסה לני"ע ובנאסד"ק [PSTI] התוויות קליניות מתקדמות לקראת שיווק מסלולים רגולטוריים מהירים לקיצור זמן לשיווק של מוצרי צפי לנתונים קליניים בטווח הקרוב מוצרי מדף אשר אינם מצריכים התאמת גנטית למטופל מכניזם פעולה ייחודי עם רקע מדעי נרחב יתרונות טכנולוגיים משמעותיים על פני המתחרים שיתופי פעולה ושותפויות חזקים 40

41 אבני דרך קרובות ניסויים קליניים פיבוטליים (לפני שיווק) טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות -(CLI) ארה"ב, אירופה ויפן שבר בירך- ארה"ב ואירופה (תלוי אישור רגולטורי) תסמונת קרינה חמורה (ARS) תוצאות קליניות (IC) ניסוי בינלאומי שלב II בצליעה לסירוגין כשל בהשתלת מח עצם- ניסוי פתוח עסקאות ופיתוח עסקי ARS PLX-R18 ארה"ב- דיונים עם הממשלה למאגרי חירום של עבור יפן- השלמת העסקה עם SOSEI והקמת JV JV / סין- עסקת רישוי לכניסה לשוק הסיני 41

42 הנהלת החברה זמי אברמן יו"ר ומנכ"ל משותף יקי ינאי נשיא ומנכ"ל משותף אפרת ליבנה- הדס סמנכ"ל משאבי אנוש ארז אגוזי סמנכ"ל כספים הילית מנור שחר, MBA,M.D סמנכ"ל פיתוח עסקי אסתר חגי,,M.D Ph.D. סמנכ"ל קליניקה ורגולציה שגיא מורן סמנכ"ל תפעול וייצור רחלי אופיר Ph.D. סמנכ"ל מחקר וקניין רוחני אורלי עמירן סמנכ"ל הבטחת איכות ליאור רביב סמנכ"ל פיתוח 42 קארין קלינהאוס MPH,M.D סמנכ"ל חטיבה צפון אמריקה

43 ישראל ארה"ב